مقالات مشابهة
أظهرت تجربة دولية متعددة المواقع في المرحلة الثانية لتقييم العقار الاستقصائي garetosmab أنه قلل من تفجر الأنسجة الرخوة بشكل كبير ويمنع ظهور مناطق جديدة من تكوين العظام غير الطبيعي لدى المرضى الذين يعانون من خلل التنسج الليفي المعظم التقدمي (FOP).
عملت كاثرين ضاهر، دكتوراه في الطب، أستاذة الطب في قسم أمراض الغدد الصماء والسكري، كباحثة رئيسية في المركز الطبي بجامعة فاندربيلت في التجربة العشوائية مزدوجة التعمية التي يتم التحكم فيها بالعلاج الوهمي لدراسة فعالية وسلامة عقار جاريتوسماب، وهو عقار بشري أحادي النسيلة. جسم مضاد. يرتبط Garetosmab بـ activin A، وهو بروتين في الجسم مرتبط بالنمو، ويمنع قدرته على تنشيط FOP-mutant ACVR1.
النتائج التي نشرت هذا الأسبوع في المجلة طب الطبيعة, إعطاء الأمل للأفراد المصابين بهذا المرض النادر الذي يصيب واحدًا من بين مليون فرد في الولايات المتحدة. يحدث FOP بسبب طفرات في الجين ACVR1 والتي تؤدي إلى تكوين غير طبيعي للعظام خارج الهيكل العظمي الطبيعي في الأنسجة الرخوة بما في ذلك العضلات والأوتار والأربطة في جميع أنحاء الجسم.
“لقد قلل Garetosmab من إجمالي نشاط الآفة بنسبة 25% تقريبًا، بما في ذلك الآفات الجديدة والحالية، مقارنةً بالعلاج الوهمي، وأظهر انخفاضًا ملحوظًا بنسبة 90% في عدد آفات العظام الجديدة. إن الوقاية من العظام الجديدة غير المتجانسة لها أهمية بالغة بالنسبة للمرضى. قال ضاهر: “علاج FOP”. “تم أيضًا تقليل حالات تفجر الأنسجة الرخوة التي أبلغ عنها المريض – مع أعراض مثل الحمى والألم والتورم والتصلب – بمقدار النصف. وبما أن حالات التفجر غالبًا ما تسبق تكوين آفات جديدة، فإننا نشجعنا على أن هذا الدواء الاستقصائي قد يساعد في منع تطور FOP.”
“إن فقدان الحركة الناتج عن نمو العظام غير الطبيعي هو تراكمي ويحد بشكل مطرد من قدرة الأشخاص الذين يعانون من FOP على أداء حتى الأنشطة الأساسية. لقد حان الوقت لهؤلاء المرضى وعائلاتهم ليشعروا بالأمل في إمكانية وجود علاج يمكن أن يجعل “لقد أحدث فرقًا حقيقيًا في حياتهم. وأنا ممتن للمرضى وعائلاتهم الذين شاركوا في التجربة، ونتطلع إلى مواصلة جمع الأدلة حول سلامة وفعالية هذا العلاج.”
في التجربة، تلقى 44 شخصًا بالغًا مسجلين في دراسة متعددة المراكز تم تشخيص إصابتهم بـ FOP عقار جاريتوسماب أو دواء وهمي كل أربعة أسابيع وتم تقييمهم بحثًا عن آفات عظمية جديدة باستخدام التصوير المقطعي بالإصدار البوزيتروني لكامل الجسم (PET) مع فلوريد الصوديوم وجرعة منخفضة محسوبة. التصوير المقطعي (CT) عند خط الأساس، ثمانية أسابيع، 28 أسبوعًا، و56 أسبوعًا. في الأسبوع 28، بدأ جميع الأشخاص في فترة تسمية مفتوحة يعرف فيها كل من المرضى والباحثين العلاج الذي سيتم تقديمه. يمكن للمرضى في مجموعة الدواء الوهمي اختيار البدء في تلقي عقار جاريتوسماب.
كانت شارون كانتاني، المقيمة في برينتوود، بولاية تينيسي، والتي تم تشخيص إصابتها بالـ FOP في سن السادسة، أحد المشاركين في تجربة الدواء في VUMC. وعندما انتقلت الدراسة إلى فترة التسمية المفتوحة، علمت أنها تلقت عقار جاريتوسماب منذ البداية. عانى كانتاني في المقام الأول من آثار جانبية جلدية طفيفة. إنها سعيدة بنشر النتائج وأن المزيد من التحقيقات حول فعالية الدواء وسلامته جارية الآن.
وقال كانتاني: “لا توجد كلمات تشرح بشكل مناسب تأثيرات مرض FOP على الشخص وتأثير المرض على أسرته ومقدمي الرعاية له”. “إن الاقتراب من علاج فعال هو أمر رائع. وتوفير هذا العلاج في وقت مبكر من الحياة سيكون أمرًا رائعًا حتى لا يضطر الأشخاص الذين يعانون من مرض FOP وعائلاتهم إلى المرور بالتطورات المتطرفة والمؤلمة لهذا المرض كما نحن.” لقد واجهت.”
حدثت خمس وفيات أثناء التجربة، وهو رقم مرتفع نسبيًا بالنسبة لدراسة صغيرة. وبعد توقف مؤقت للتحقيق، تم تحديد أن الوفيات غير مرتبطة على الأرجح بالتدخل الدوائي. تم التوصل إلى أن الوفيات كانت على الأرجح مرتبطة بخطورة مرض المشارك الأساسي أو بالأمراض المصاحبة الموجودة مسبقًا وكانت متوافقة مع الأسباب المعروفة للوفاة ومتوسط العمر المتوقع للمرضى الذين يعانون من FOP.
